Börnin sem tóku þátt í rannsókn á nýju lyfi við athyglisbrest með ofvirkni, brugðust vel við því, höfðu engar mælanlegar aukaverkanir umfram lyfleysu og lyfið er ekki í flokki lyfja sem eru notuð sem meðferð í dag og mögulega valda fíkn.
Þetta er meðal þess sem kemur fram í niðurstöðum úr klínískri rannsókn sem byggist á uppfinningu Hákonar Hákonarsonar, læknis og forstöðumanns erfðarannsóknastöðvar barnaspítalans við háskólasjúkrahúsið í Fíladelfíu í Bandaríkjunum. Kjarninn náði tali af Hákoni til að ræða gildi þessara niðurstaðna.
20% barna með stökkbreytingar í genum
Hákon og teymi hans fundu stökkbreytingu í einu eða fleiri genum sem tilheyra ákveðnu genaneti í miðtaugakerfinu sem leiðir til þess að starfsemi glútamín taugaboðleiðakerfisins í heilanum er skert sem veldur því að þau eru með athyglisbrest og ofvirkni.
Þetta er flókið samspil á milli mismunandi boðefnakerfa en lykilþátturinn er að skortur á þessum eggjahvítuefnum sem eru nauðsynleg til að boðin berist eðlilega um heilann leiðir til svipgerðar eins og ADHD. Talið er að rúmlega 20 prósent barna með ADHD séu með þessar tilteknu stökkbreytingar.
Áhrifin eru víðtæk, meðal annars hefur stökkbreytingin áhrif á lærdóm, hegðun, minni, athygli og svefn, svo eitthvað sé nefnt. Hákon segir að markmiðið eftir þessa uppgötvun hafi verið að finna lyf og þróa sem virkar á viðtaka sem gæti leiðrétt afleiðingarnar af þessum stökkbreytingum.
Gamalt lyf í raun
„Ég fann lyf sem þróað var í Japan fyrir meira en 20 árum síðan en lyfið náði aldrei að verða markaðsett og kemur því til með að verða markaðsett sem nýtt lyf ef okkar rannsóknir ganga upp,“ segir Hákon. Lyfið fór í gegnum bæði dýra og manna rannsókinir í Japan en náði ekki nægilegri marktækni til að vera samþykkt á markað á þeim tíma hjá sjúklingum með minnisglöp. En í þessari rannsókn í Japan hafi vísindamenn komist að því að þetta tiltekna lyf hafi haft hvetjandi áhrif á glútamín-boðleiðakerfi í heilanum. Þeir höfðu hinsvegar ekki aðgengi að þeirri erfðatækni sem við höfum í dag til að finna réttu sjúklingana sem lyfið virkar á og hjálpar.
Rannsakendurnir töldu að lyfið gæti hjálpað til við minnisglöp eða Alzheimer-sjúkdóminn. Þeir prufuðu lyfið á yfir þúsund sjúklingum og samkvæmt Hákoni voru litlar aukaverkanir af því og var lyfið mjög vel þolað. Ekki fóru rannsóknir þó lengra á þessum tíma og var lyfið lagt til hliðar, að sögn Hákonar. Hann segir að þegar hann og hans teymi höfðu samband við þessa japönsku rannsakendur hefðu þeir verið tilbúnir að gefa þeim aðgengi að lyfinu og úr varð að Hákon keypti lyfið og öll þeirra gögn og hélt áfram að þróa lyfið fyrir annan sjúkdóm (þeas fyrir athygglisbrest of ofvirkni) sem erfðarannsókninar bentu til að gæti svarað lyfinu.
Engar aukaverkanir
Bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitið (FDA) samþykkti beiðni Hákonar að gera rannsókn á 30 börnum á aldrinum 12 til 17 ára. Þau voru meðhöndluð í sex vikur en hér er um algjörlega nýjan flokk af lyfjum að ræða svo stærðin á fyrstu rannsókninni er takmörkuð. Engar aukaverkanir komu fram af lyfinu og ekkert sem bendir til að lyfið ylli fíkn. Þetta telur Hákon mikilvægar niðurstöður.
Hann segir að börnin hafi brugðist mjög vel við lyfinu. Þau hafi bætt sig á athygli- og ofvirkniskala, og minnkaði kvíði og depurð við meðferðina. Hann segir jafnframt að foreldrarnir hafi orðið angistarfullir þegar meðferðinni lauk, svo góðar hafi niðurstöðurnar verið og viðbrögð barnanna við lyfinu.
Frekari rannsókna er þörf en að sögn Hákonar gæti lyfið komið á markað eftir 2 til 3 ár ef allt gengur upp. Hann segir þetta vera mjög spennandi og að ekki sé einungis um hjálp fyrir krakka með ADHD að ræða, einnig muni lyfið getað gagnast fólki með einhverfu, kvíða, þunglyndi, geðklofasýki og ýmiss konar raskanir tengdum öðrum andlegum sjúkdómum.
Hákon bendir á að með þessu lyfi sé verið að meðhöndla orsökina en iðulega sé því ekki farið þannig. Með þeim lyfjum sem til eru í dag sé einungis verið að meðhöndla afleiðingarnar en ekki því sem veldur þeim. Þetta er jafnframt fysta lyfið sem er að veita persónulega meðferð við sjúkdómum sem stafa frá taugakerfinu og andlegum orsökum.
