RNA lyf við Huntington sjúkdómnum

Verið er að leita að lækningu fyrir þá sem eru með Huntington sjúkdóminn, sem er taugahrörnunarsjúkdómur.

hendi
Auglýsing

Hunt­ington sjúk­dómur er tauga­hrörn­un­ar­sjúk­dómur sem kemur oft fram hjá sjúk­lingum milli þrí­tugs og fimm­tugs. Það sem ein­kennir þennan tauga­hrörn­un­ar­sjúk­dóm fram yfir aðra er hann erf­ist mjög skýrt og orsök hans er að finna í gen­inu Hunt­ington sem er stað­sett á litn­ingi 4.

Undir venju­legum kring­um­stæðum eru CAG end­ur­tekn­ingar í Hunt­ington gen­inu sem sjá til þess að löng röð amínó­sýrunn­ar glútamín skipar ákveð­inn stað í pró­tín­inu. Í sumum til­fellum hefur þessum end­ur­tekn­ingum í erfða­efn­inu fjölg­að, svo glútamín amínó­sýran kemur fyrir a.m.k. 40 sinnum og stundum allt að 120 sinnum í pró­tín­inu. Við slíkar aðstæður virkar pró­tínið ekki sem skyldi heldur hraðar hnignun tauga­frumn­anna.

Hingað til hafa sjúk­lingar með Hunt­ingtons ekki eygt neina von um bata þar sem engin lyf eru til við sjúk­dómn­um. En nýverið hafa fyr­ir­tæk­in IONIS og Roche unnið að því að rann­saka RNA lyf, sem miðar að því að bind­ast við mRNA af­urð stökk­breytta Hunt­ington gens­ins og þagga þannig tján­ingu þess í tauga­kerf­inu.

Auglýsing

Lyfið hefur nú þegar gefið góða raun í til­rauna­dýrum en nýverið var það einnig prófað í litlum hópi fólks með Hunt­ingtons. Þar var lyfið prófað með öryggi þess að sjón­ar­miði en einnig til að sjá hvort lyfið myndi raun­veru­lega minnka magn Hunt­ingtons prótíns­ins í tauga­vef sjúk­linga. Sem betur fer sýndi lyfið jákvæða svörun í báðum til­fell­um.

Næstu skref fyr­ir­tækj­anna er að stækka úrtaks­hóp­inn, til að stað­festa virkni lyfs­ins og öryggi þess auk þess sem að mæla hvort áhrif­anna gæti einnig þegar fram­gangur sjúk­dóms­ins er skoð­að­ur­. ­Á­ætl­uð ­lok þeirra til­raunar er í árs lok 2019.

Fréttin birt­ist einnig á Hvat­an­um.

Formaður stjórnar: Illa vegið að mér og öðrum stjórnarmönnum
VR ákvað í kvöld að afturkalla umboð stjórnarmanna VR hjá Lífeyrissjóði verslunarmanna.
Kjarninn 20. júní 2019
Umboð stjórnarmanna VR í Lífeyrissjóði verslunarmanna afturkallað
Tillaga um nýja stjórnarmenn til bráðabirgða var einnig samþykkt.
Kjarninn 20. júní 2019
Arion banki eignast ferðaskrifstofufyrirtækið TravelCo
Arion banki hefur nú tekið yfir starfsemi TravelCo. Bankinn hyggst selja fyrirtækið eins hratt og kostur er.
Kjarninn 20. júní 2019
Yngvi Örn Kristinsson
Skattlagning lífeyrissparnaðar og skerðing ellilífeyris
Kjarninn 20. júní 2019
Guðjón Sigurðsson
Alþjóðlegi MND dagurinn 21. júní 2019
Kjarninn 20. júní 2019
Guðlaugur Þór Þórðarson, utanríkisráðherra
Íslensk stjórnvöld hafa ekki mótað afstöðu til Beltis og brautar
Kínverski sendiherrann á Íslandi segir íslensk stjórnvöld vera opin fyrir þátttöku í Belti og braut. Íslensk stjórnvöld hafa þó ekki mótað sér afstöðu til verkefnisins.
Kjarninn 20. júní 2019
Már Guðmundsson er seðlabankastjóri. Hann mun láta af því starfi í ágúst og nýr taka við.
Seðlabankinn og Fjármálaeftirlitið sameinast um næstu áramót
Breytingarnar lúta að sameiningu verkefna hjá einni stofnun. Sextán þingmenn greiddu ekki atkvæði eða voru fjarverandi við atkvæðagreiðsluna.
Kjarninn 20. júní 2019
Mótmæli
Aðför að grundvallarréttindum launafólks ógnar friði og stöðugleika
Í 72 prósent landa heims hefur verkafólk engan eða takmarkaðan aðgang að réttarkerfinu sé á því brotið.
Kjarninn 20. júní 2019
Meira úr sama flokkiFólk