RNA lyf við Huntington sjúkdómnum

Verið er að leita að lækningu fyrir þá sem eru með Huntington sjúkdóminn, sem er taugahrörnunarsjúkdómur.

hendi
Auglýsing

Hunt­ington sjúk­dómur er tauga­hrörn­un­ar­sjúk­dómur sem kemur oft fram hjá sjúk­lingum milli þrí­tugs og fimm­tugs. Það sem ein­kennir þennan tauga­hrörn­un­ar­sjúk­dóm fram yfir aðra er hann erf­ist mjög skýrt og orsök hans er að finna í gen­inu Hunt­ington sem er stað­sett á litn­ingi 4.

Undir venju­legum kring­um­stæðum eru CAG end­ur­tekn­ingar í Hunt­ington gen­inu sem sjá til þess að löng röð amínó­sýrunn­ar glútamín skipar ákveð­inn stað í pró­tín­inu. Í sumum til­fellum hefur þessum end­ur­tekn­ingum í erfða­efn­inu fjölg­að, svo glútamín amínó­sýran kemur fyrir a.m.k. 40 sinnum og stundum allt að 120 sinnum í pró­tín­inu. Við slíkar aðstæður virkar pró­tínið ekki sem skyldi heldur hraðar hnignun tauga­frumn­anna.

Hingað til hafa sjúk­lingar með Hunt­ingtons ekki eygt neina von um bata þar sem engin lyf eru til við sjúk­dómn­um. En nýverið hafa fyr­ir­tæk­in IONIS og Roche unnið að því að rann­saka RNA lyf, sem miðar að því að bind­ast við mRNA af­urð stökk­breytta Hunt­ington gens­ins og þagga þannig tján­ingu þess í tauga­kerf­inu.

Auglýsing

Lyfið hefur nú þegar gefið góða raun í til­rauna­dýrum en nýverið var það einnig prófað í litlum hópi fólks með Hunt­ingtons. Þar var lyfið prófað með öryggi þess að sjón­ar­miði en einnig til að sjá hvort lyfið myndi raun­veru­lega minnka magn Hunt­ingtons prótíns­ins í tauga­vef sjúk­linga. Sem betur fer sýndi lyfið jákvæða svörun í báðum til­fell­um.

Næstu skref fyr­ir­tækj­anna er að stækka úrtaks­hóp­inn, til að stað­festa virkni lyfs­ins og öryggi þess auk þess sem að mæla hvort áhrif­anna gæti einnig þegar fram­gangur sjúk­dóms­ins er skoð­að­ur­. ­Á­ætl­uð ­lok þeirra til­raunar er í árs lok 2019.

Fréttin birt­ist einnig á Hvat­an­um.

Kanntu vel við Kjarnann?

Frjáls framlög lesenda eru mikilvægur þáttur í rekstri Kjarnans. Þau gera okkur kleift að halda áfram að taka þátt í umræðunni á vitrænan hátt og greina kjarnann frá hisminu fyrir lesendur. 

Kjarninn er fjölmiðill sem leggur sig fram við að upplýsa og skýra út það sem á sér stað í samfélaginu með áherslu á gæði og dýpt. 

Okkar tryggð er aðeins við lesendur. Við erum skuldbundin ykkur og værum þakklát ef þið vilduð vera með í að gera Kjarnann enn sterkari. 

Ef þú kannt vel við það efni sem þú lest á Kjarnanum viljum við hvetja þig til að styrkja okkur. Þinn styrkur er okkar styrkur.

Já takk, ég vil styrkja Kjarnann!
Risatogarinn Heineste kyrrsettur
Yfirvöld í Namibíu hafa ákveðið að kyrrsetja risatogarann Heineste sem er í eigu félags í Namibíu sem Samherji á hlut í, samkvæmt RÚV.
Kjarninn 22. nóvember 2019
Miðflokkurinn með 16,8 prósent – Sjálfstæðisflokkur með 18,1 prósent
Sjálfstæðisflokkurinn missir þrjú prósentustig af fylgi milli kannana og hefur aldrei mælst lægra. Miðflokkurinn tekur það fylgistap til sín.
Kjarninn 22. nóvember 2019
Blása til mótmæla – Vilja að Kristján Þór segi tafarlaust af sér
Boðað er til mótmæla á morgun, laugardag, en helstu kröfur mótmælenda eru að sjávarútvegsráðherra segi af sér embætti, Alþingi lögfesti nýja og endurskoðaða stjórnarskrá og að arður af nýtingu sameiginlegra auðlinda landsmanna renni í sjóði almennings.
Kjarninn 22. nóvember 2019
Hjálmar Jónsson, formaður BÍ.
Verkfalli blaðamanna aflýst
Tólf tíma verkfalli félaga í Blaðamannafélagi Íslands hefur verið aflýst. Samningur SA verður borinn undir félagsmenn.
Kjarninn 22. nóvember 2019
Drífa Snædal er forseti ASÍ.
Segir væntanlegt starfsfólk Play „varla að vita kaup og kjör“
Forseti ASÍ hvetur Play til að birta kjarasamninga sem það hefur gert um störf flugliða. Hún segir að undirboð á vinnumarkaði verði ekki liðin. Play telur sig hafa náð allt að 37 prósent kostnaðarlækkun vegna launa.
Kjarninn 22. nóvember 2019
Milli tveggja heima – Pólskur veruleiki á Íslandi
Miklar breytingar hafa orðið á íslensku samfélagi á síðustu áratugum og er ein breytan þar gífurlegur fjöldi innflytjenda sem hefur ákveðið að taka sitt hafurtask, söðla um og flytjast landa á milli.
Kjarninn 22. nóvember 2019
Ottó Tynes
Nútímavæðing nýfrjálshyggjunnar
Leslistinn 22. nóvember 2019
Marel og Össur draga vagninn í ávöxtun hlutabréfa Gildis
Hagnaður Gildis af bréfum sjóðsins í Marel og Össur nam 16,9 milljörðum króna á fyrstu tíu mánuðum ársins 2019. Ef sú hlutabréfaeign er undanskilin var samtals tap á eign sjóðsins á bréfum í hinum 16 félögunum sem hann átti í á Íslandi.
Kjarninn 22. nóvember 2019
Meira úr sama flokkiFólk