RNA lyf við Huntington sjúkdómnum

Verið er að leita að lækningu fyrir þá sem eru með Huntington sjúkdóminn, sem er taugahrörnunarsjúkdómur.

hendi
Auglýsing

Huntington sjúkdómur er taugahrörnunarsjúkdómur sem kemur oft fram hjá sjúklingum milli þrítugs og fimmtugs. Það sem einkennir þennan taugahrörnunarsjúkdóm fram yfir aðra er hann erfist mjög skýrt og orsök hans er að finna í geninu Huntington sem er staðsett á litningi 4.

Undir venjulegum kringumstæðum eru CAG endurtekningar í Huntington geninu sem sjá til þess að löng röð amínósýrunnar glútamín skipar ákveðinn stað í prótíninu. Í sumum tilfellum hefur þessum endurtekningum í erfðaefninu fjölgað, svo glútamín amínósýran kemur fyrir a.m.k. 40 sinnum og stundum allt að 120 sinnum í prótíninu. Við slíkar aðstæður virkar prótínið ekki sem skyldi heldur hraðar hnignun taugafrumnanna.

Hingað til hafa sjúklingar með Huntingtons ekki eygt neina von um bata þar sem engin lyf eru til við sjúkdómnum. En nýverið hafa fyrirtækin IONIS og Roche unnið að því að rannsaka RNA lyf, sem miðar að því að bindast við mRNA afurð stökkbreytta Huntington gensins og þagga þannig tjáningu þess í taugakerfinu.

Auglýsing

Lyfið hefur nú þegar gefið góða raun í tilraunadýrum en nýverið var það einnig prófað í litlum hópi fólks með Huntingtons. Þar var lyfið prófað með öryggi þess að sjónarmiði en einnig til að sjá hvort lyfið myndi raunverulega minnka magn Huntingtons prótínsins í taugavef sjúklinga. Sem betur fer sýndi lyfið jákvæða svörun í báðum tilfellum.

Næstu skref fyrirtækjanna er að stækka úrtakshópinn, til að staðfesta virkni lyfsins og öryggi þess auk þess sem að mæla hvort áhrifanna gæti einnig þegar framgangur sjúkdómsins er skoðaður. Áætluð lok þeirra tilraunar er í árs lok 2019.

Fréttin birtist einnig á Hvatanum.

Styrkir þú Kjarnann?

Kjarninn reiðir sig á framlög lesenda. Með því að styrkja Kjarnann mánaðarlega tekur þú þátt í að halda úti öflugum fjölmiðli.

Kjarninn hefur verið til taks fyrir kröfuharða lesendur í sjö ár og býður almenningi upp á vandaða umfjöllun þar sem áhersla er á gæði og dýpt.  

Ef þú ert nú þegar styrkjandi leyfum við okkur að benda á að hægt er að óska eftir að hækka styrkinn með því að senda póst á takk@kjarninn.is


Já takk, ég vil styrkja Kjarnann!
Steinar Frímannsson
Einkarekstur í forgrunni – Umhverfisstefna Sjálfstæðisflokksins
Kjarninn 19. september 2021
Magnús Gottfreðsson, prófessor við læknadeild Háskóla Íslands.
Segir gæði vísindastarfs á Landspítala hafa hrakað á síðustu árum
Prófessor við læknadeild Háskóla Íslands segir að öfugþróun hafi átt sér stað í vísindastarfi á Landspítala eftir að hann var gerður að háskólasjúkrahúsi árið 2000, og að ekkert skilgreint fjármagn hafi fengist til að sinna því.
Kjarninn 19. september 2021
Jean-Rémi Chareyre
VG og loftslagsmálin: Að hugsa lengra en þjóðarnefið nær
Kjarninn 19. september 2021
Árni Stefán Árnason
Dýravernd í aðdraganda alþingiskosninganna 2021 – Hluti I
Kjarninn 19. september 2021
Bjarni Jónsson
Stjórnmálaflokkarnir og dánaraðstoð
Kjarninn 19. september 2021
Soffía Sigurðardóttir
Samvinna til árangurs
Kjarninn 19. september 2021
Lesendum Morgunblaðsins og Fréttablaðsins fækkað um 20 prósent frá miðju ári 2019
Lestur Fréttablaðsins hefur helmingast á rúmum áratug og minnkað um 20 prósent frá því nýir eigendur keyptu blaðið um mitt ár 2019. Þróun á lesendahópi Morgunblaðsins er nánast sú sama. Mikið tap er á rekstri beggja dagblaða.
Kjarninn 19. september 2021
Jón Ormur Halldórsson
Pólitíska miðjan hennar Merkel
Kjarninn 19. september 2021
Meira úr sama flokkiFólk