RNA lyf við Huntington sjúkdómnum

Verið er að leita að lækningu fyrir þá sem eru með Huntington sjúkdóminn, sem er taugahrörnunarsjúkdómur.

hendi
Auglýsing

Hunt­ington sjúk­dómur er tauga­hrörn­un­ar­sjúk­dómur sem kemur oft fram hjá sjúk­lingum milli þrí­tugs og fimm­tugs. Það sem ein­kennir þennan tauga­hrörn­un­ar­sjúk­dóm fram yfir aðra er hann erf­ist mjög skýrt og orsök hans er að finna í gen­inu Hunt­ington sem er stað­sett á litn­ingi 4.

Undir venju­legum kring­um­stæðum eru CAG end­ur­tekn­ingar í Hunt­ington gen­inu sem sjá til þess að löng röð amínó­sýrunn­ar glútamín skipar ákveð­inn stað í pró­tín­inu. Í sumum til­fellum hefur þessum end­ur­tekn­ingum í erfða­efn­inu fjölg­að, svo glútamín amínó­sýran kemur fyrir a.m.k. 40 sinnum og stundum allt að 120 sinnum í pró­tín­inu. Við slíkar aðstæður virkar pró­tínið ekki sem skyldi heldur hraðar hnignun tauga­frumn­anna.

Hingað til hafa sjúk­lingar með Hunt­ingtons ekki eygt neina von um bata þar sem engin lyf eru til við sjúk­dómn­um. En nýverið hafa fyr­ir­tæk­in IONIS og Roche unnið að því að rann­saka RNA lyf, sem miðar að því að bind­ast við mRNA af­urð stökk­breytta Hunt­ington gens­ins og þagga þannig tján­ingu þess í tauga­kerf­inu.

Auglýsing

Lyfið hefur nú þegar gefið góða raun í til­rauna­dýrum en nýverið var það einnig prófað í litlum hópi fólks með Hunt­ingtons. Þar var lyfið prófað með öryggi þess að sjón­ar­miði en einnig til að sjá hvort lyfið myndi raun­veru­lega minnka magn Hunt­ingtons prótíns­ins í tauga­vef sjúk­linga. Sem betur fer sýndi lyfið jákvæða svörun í báðum til­fell­um.

Næstu skref fyr­ir­tækj­anna er að stækka úrtaks­hóp­inn, til að stað­festa virkni lyfs­ins og öryggi þess auk þess sem að mæla hvort áhrif­anna gæti einnig þegar fram­gangur sjúk­dóms­ins er skoð­að­ur­. ­Á­ætl­uð ­lok þeirra til­raunar er í árs lok 2019.

Fréttin birt­ist einnig á Hvat­an­um.

Bankahöllin sem eigandinn vill ekki en er samt að rísa
Þegar íslensku bankarnir voru endurreistir úr ösku þeirra sem féllu í hruninu var lögð höfuðáhersla á að stjórnmálamenn gætu ekki haft puttanna í þeim.
Kjarninn 20. september 2019
Hrun fuglastofna í Norður-Ameríku vekur upp spurningar
Ný grein í Science greinir frá niðurstöðum viðamikilla rannsókna á fuglalífi í Norður-Ameríku.
Kjarninn 20. september 2019
Amazon lagði inn pöntun fyrir 100 þúsund rafmagns sendibíla
Nýsköpunarfyrirtækið Rivian sem er með höfuðstöðvar í Michigan er heldur betur að hrista upp í sendibílamarkaðnum.
Kjarninn 19. september 2019
Jón Steindór Valdimarsson, þingmaður Viðreisnar, er fyrsti flutningsmaður frumvarpsins.
Þingmenn fjögurra flokka fara fram á fullan aðskilnað ríkis og kirkju
Lögð hefur verið fram þingsályktunartillaga um að frumvarp um aðskilnað ríkis og kirkju verði lagt fram snemma árs 2021 og að sá aðskilnaður verði gengin í gegn í síðasta lagi 2034.
Kjarninn 19. september 2019
Guðmundur Ingi Guðbrandsson
Hamfarahlýnun – gripið til mikilvægra aðgerða
Kjarninn 19. september 2019
Að jafnaði eru konur líklegri en karlar til að gegna fleiri en einu starfi.
Talsvert fleiri í tveimur eða fleiri störfum hér á landi
Mun hærra hlutfall starfandi fólks gegna tveimur eða fleiri störfum hér á landi en í öðrum Evrópuríkjum. Þá vinna fleiri Íslendingar langar vinnuvikur eða tæp 18 prósent.
Kjarninn 19. september 2019
Árni Pétur Jónsson, forstjóri Skeljungs, stýrði áður Basko.
Skeljungur fær undanþágu vegna kaupa á Basko
Samkeppniseftirlitið hefur heimilað samruna Skeljungs og Basko með skilyrðum. Kaupverðið er 30 milljónir króna og yfirtaka skulda.
Kjarninn 19. september 2019
Sigmundur Davíð Gunnlaugsson, formaður Miðflokksins.
„Við getum ekki brugðist við með því að reyna að lifa eins og í sænskri hippakommúnu“
Formaður Miðflokksins segir að leyfa verði vísindum að leysa loftslagsvandann í stað þess að bregðast við með því að reyna að lifa eins og í sænskri hippakommúnu.
Kjarninn 19. september 2019
Meira úr sama flokkiFólk